Prothena的主要药物NEOD001刚刚在2个晚期研究中爆发 - 并且没有

发布时间:2018-08-18 13:57:55

Prothena的主要药物NEOD001刚刚在2个晚期研究中爆发 - 并且没有

  Prothena的主要药物NEOD001刚刚在2个晚期研究中爆发 - 并且没有什么可以打捞的了对于AL淀粉样变性罕见的二线病例,Prothena的主要药物决定性地未能通过关键的IIb期研究。在得出结论认为他们的前线第三阶段也将失败之后,生物技术公司的执行团队正在废除整个计划。吉恩尼在今天上午发布的第二季度最受关注的催化剂之一的预览中,Prothena $ PRTA首席执行官Gene Kinney表示公司面临一个非常困难的决定,只有一个真正的选择。 “我们是一家以科学为主导的公司,”金尼告诉我。“我自己就是一名科学家。”当你反对这样的事情时,他说,你必须“注意数据并采取最合适的步骤。” 它并不漂亮,并且不会寻找一种曾被认为是价值约15亿美元的高峰销售额的潜在重磅炸弹的银色衬里。不会试图恢复努力。周一早上,Prothena的股价下跌了62%。随着分析师的评估惨淡,事情变得更糟。截至下午中午,股价下跌近70%,在开盘一天后,以14亿美元的价格挫败了近10亿美元的市值。 “我们在这个计划中遇到了很大的挫折,”首席执行官表示,他正在转向审查“最佳的前进方式......我们Prothena的所有人都真的希望我们有一种能够帮助患者痛苦的药物从这种疾病。“ 尼尔伍德福德现在,Prothena计划在审查最终数据时结束第三阶段。但Kinney心中毫无疑问,试验已经失败,第二阶段IIb在主要或次要终点上没有任何统计学意义。 其中一些终点略微偏爱该药物,其他一些稍微偏爱安慰剂。当他们决定根据独立监测委员会的建议放弃努力时,III期试验的风险比为0.84。 IIb期PRONTO研究的主要终点是使用高度重视的NT-proBNP生物标志物测量心脏最佳反应作为生存的可能替代指标。Prothena告诉投资者和分析师,这里的成功可能会引发FDA加速批准的要求。 Jefferies分析师迈克尔·李表示,“对于这个项目来说,这是PRTA目前最糟糕的情况。” 结果将是Neil Woodford吞下的特别痛苦的药丸。英国投资者严重打击了Prothena在NEOD001上的成功,并定期对该公司和负责团队表示热烈支持。现在,他必须考虑投资组合的另一个痛苦的挫折,因为股价远远低于他买入的价格。对于投资者来说,这是一个残酷的坏消息,紧随着Prothena迈出了重要的一步。该生物技术公司最近与Celgene 签署了一项丰富的临床前许可协议,以加强其初出茅庐的神经科学管道 - 其中包括1.5亿美元的现金 - 包括阿尔茨海默氏症的tau计划。这项工作将成为人们关注的焦点,以及其他临床计划和其他药物的临床前工作。根据Memorial Sloan Kettering癌症中心的报告,AL淀粉样变性是一种罕见疾病,在美国每年约有3,000人被诊断出来,但也可能未被诊断不足。在该疾病中,流氓浆细胞产生免疫球蛋白轻链蛋白,其产生淀粉样蛋白,淀粉样蛋白沉积在器官和牙龈中,能够造成严重损害。 由于没有批准该病症的药物,医生经常在化疗后转向自体干细胞移植以根除错误的浆细胞。治疗有时也涉及Velcade等多发性骨髓瘤药物,有证据表明carfilzomib和daratumumab可以减少浆细胞的产生。现在,在这种情况下,骨髓瘤药物临床上有各种各样的研究,但任何可以改变疾病的专用药物都会有很大的市场。 Prothena的股东在这个发展计划上有很多烦恼。该公司的首席医疗官Sarah Noonberg 在2月份突然辞职 - 在BioMarin兽医加入Prothena后不到一年 - 这不可避免地引发了Twitter上的一些嗡嗡声。更重要的是,Sahm Adrangi的Kerrisdale提供了他们对该药和该公司的纳斯达克SWAT攻击之一。 Kerrisdale将这些试验的成功率设定为0%。 “Prothena的心脏最佳反应率仅仅是有充分记录的自然变异的副产品,”Kerrisdale 指出,“我们相信NEOD001在其目前的2b期和3期试验中不可能产生统计学上显着的结果。” 接下来的Prothena就是他们的实验性帕金森药物PRX002 RG7935,它与罗氏结盟。这是他们唯一的其他临床阶段计划,继去年秋天决定废弃PRX003计划之后。 Kinney表示,另一项临床前计划很快将进入人体研究阶段,现有大量现金。这家生物科技公司在2017年底拥有125名员工,还上市了4.22亿美元的现金 - 后来增加了Celgene的1.5亿美元买入费。