Alnylam标志着FDA对givosiran的应用迫在眉睫,从早期研究中增加

发布时间:2018-08-18 13:59:51

Alnylam标志着FDA对givosiran的应用迫在眉睫,从早期研究中增加

  Alnylam标志着FDA对givosiran的应用迫在眉睫,从早期研究中增加了另一轮恒星疗效数据 Alnylam $ ALNY正在增加其对givosiran的数据,因为他预计会在今年晚些时候对加速审批发起攻击。该生物技术公司正在提供一些长期延伸数据,这些数据来自其管道中第二号RNAi药物的小型早期试验。在跟踪急性肝卟啉症发作率大幅下降以及氨基乙酰丙酸(被认为是超罕见疾病的主要疾病触发因素)和胆色素原的生物标志物之后,研究人员坚持使用低剂量的药物。阿金阿克辛继第一阶段试验的第一组正数后,调查人员追踪了攻击率下降75%,相对于给药前的磨合基线率,延伸研究下降了90%甚至更好,鼓励他们看到长期服药后疗效上升。 “我们认为这些新结果与givosiran非常令人鼓舞,因为它们表现出强大的,我们认为在临床上有意义的降低尿ALA,卟啉症发作率和血红素给药,持续给药长达近两年,”Akin Akinc说。 ,谁在Alnylam运行该程序。“我们还相信,我们的新数据支持使用每月给药方案持续减少ALAS1 mRNA和尿ALA,并改善临床活动。” Akinc在一份声明中还指出,研究人员已接近将第30名患者纳入他们正在进行的III期研究,使他们能够在今年年底前用于支持NDA申请的临时数据。如果它们被证明是正确的,那将是Alnylam向FDA提出的第二种药物,目前正在审查patisiran,并倾向于将Ionis开发的竞争对手放在一边。在监测人员追踪药物治疗组死亡率较高的生物技术公司后,Givosiran于2016 年被迫放弃了其遗传性ATTR淀粉样变性药物治疗方案,因此Givosiran在Alnylam排起了长队。 Alnylam的药物在其历史上一直受到安全问题的困扰,但似乎有望通过givosiran迅速实现与patisiran的商业化合作。 Alnylam小组已经注意到用givosiran治疗的患者中有许多不良事件,他们说可能与他们的药物有关。具有过敏反应史的患者在其第三剂量的givosiran后经历了过敏反应并且从研究中停止。