不受安全问题的影响,罗氏的Hemlibra获得了新患者群体的突破性地

发布时间:2018-08-18 13:54:54

不受安全问题的影响,罗氏的Hemlibra获得了新患者群体的突破性地

  不受安全问题的影响,罗氏的Hemlibra获得了新患者群体的突破性地位最近的安全问题并没有阻止罗氏获得FDA的快速审查,使用Hemlibra治疗没有因子VIII抑制剂的血友病A患者,这一市场对于罗氏去年11月批准的新疗法的重磅追求至关重要 。桑德拉霍宁当罗氏报告服用Hemlibra的患者中有5 人死亡时,罗氏震惊了市场,其中包括今年早些时候出现的两人(该公司强调所有五人与该药无关)。杰富瑞分析师大卫斯坦伯格指出,更高的担忧可能会影响Advate的“非抑制剂患者”的使用,这是一种主要竞争对手Shire的替代疗法。但美国食品和药物管理局接受了突破性治疗指定,显然对第三阶段Haven 3研究的数据感到满意,其中罗氏表示没有发生血栓性微血管病或血栓形成事件。该试验形成了该名称的基础,该试验显示,皮下注射Hemlibra预防性治疗出血的患者在统计学上显着减少。根据罗氏的说法,当比较同一患者中两者的效果时,它也优于先前的因子VIII治疗。罗氏公司首席营销官桑德拉?霍宁在一份声明中表示,Hemlibra是第一种与因子VIII预防相比具有卓越疗效的药物,这是一种在没有抑制剂的情况下对无A型血友病患者的标准治疗。“我们期待与卫生当局合作,尽快为没有抑制剂的人提供Hemlibra。” Shire是一个罕见的疾病参与者,血友病是一个关键的特许经营权。Hemlibra在欧盟和日本均获得批准。随着FDA现在同意加快开发和审查其扩大使用,威胁只会越来越大。